Nieuw onderzoek ontdekt een tot nu toe onbekend mechanisme bij ontwikkeling ALS

Onderzoekers van de Universiteit van Tel Aviv hebben in het neurowetenschappelijke tijdschrift Nature Neuroscience een onderzoek gepubliceerd waarin ze een mogelijke stap richting een toekomstige behandeling voor ALS beschrijven. Het gaat om de ontdekking van een tot nu toe onbekend moleculair mechanisme in het lichaam dat een rol speelt bij de ontwikkeling van ALS. De onderzoekers zijn erin geslaagd om dit te neutraliseren met behulp van een therapie die werkt met RNA. RNA is een molecuul in cellen dat helpt om eiwitten te maken. Bij RNA-therapie geven onderzoekers het lichaam extra RNA of aangepast RNA om een fout te verbeteren of om een ziekmakend proces te stoppen.

Reactie van het ALS Centrum

Wetenschappers hebben in dit onderzoek een speciaal muismodel (gebaseerd op SOD-1) gebruikt om te kijken hoe de communicatie tussen spieren en zenuwen verstoord raakt bij ALS. Ze hebben ontdekt dat de spier minder van een klein RNA-molecuul afgeeft en dat de zenuw minder van dit RNA opneemt. Hierdoor gaat de zenuw lokaal meer TDP-43 maken, en dit zorgt voor schade en ALS-achtige klachten in de muismodellen. Het kleine RNA werkt dus als een soort rem op de TDP-43 productie.

Wat betekent dit nieuwe onderzoek concreet voor mensen met ALS?

Deze resultaten zijn interessant, maar staan nog ver van toepassing op patiënten. Het onderzoek is bovendien gedaan in een model waar al het medicijn Tofersen voor bestaat. Ook is het belangrijk om te weten welke andere doelen deze kleine RNA-moleculen hebben, naast TDP-43. Eerst is meer duidelijkheid nodig, voordat het mechanisme later op een veilige en gerichte manier kan worden uitgeschakeld.